Fundacija CTNNB1, Ustanova za raziskave na področju genske terapije, je neprofitna organizacija z namenom ozdraviti ali vsaj izboljšati življenja otrok z diagnozo redkih genskih bolezni, ki jim onemogočajo normalne življenjske funkcije. Gre za redke genske mutacije, ki jih imenujemo tudi »sirote«, in niso dovolj zanimive za farmacevtsko industrijo. Na koncu so starši običajno tisti, ki se borijo, da bi sami razvili rešitve za zdravljenje.

Naš prvi program genske terapije vključuje razvoj zdravljenja sindroma CTNNB1. To bo koristno tudi za raziskave in zdravljenje drugih genskih bolezni. Upamo, da bo nadaljnji napredek povečal znanje in vire tudi pri drugih boleznih.

Cilj te fundacije je življenje prizadetih družin vsaj nekoliko olajšati, otrokom pa omogočiti zdrav razvoj, otroštvo in samostojnost v življenju. Vključuje zbiranje sredstev in financiranje dejavnosti za gensko terapijo otrok z diagnozo redkih genskih bolezni. Naš cilj je ohraniti upanje in dokazati, da bomo s časom in denarjem lahko pomagali pri drugih redkih genetskih motnjah, ki jih je mogoče zdraviti z gensko terapijo.

Čas terapije je zelo pomemben dejavnik, vendar raziskave ne potekajo hitro, ker morajo upoštevati vse postopke, da se znanstveniki prepričajo, da je zdravilo varno in učinkovito.

To fundacijo trenutno financira družina ustanoviteljice, ki je namenila dovolj velik znesek za začetek tega projekta, vendar premalo za nadaljevanje. Iz tega razloga poskušamo najti različne vire za dodatno financiranje.

Stopimo skupaj in pomagamo svojim otrokom na poti do zdrave prihodnosti.